藍鳥(niǎo)生物Zynteglo獲美國FDA優(yōu)先審查：用于全部基因型輸血依賴(lài)患者!

發(fā)布時(shí)間： 2021-11-26 閱讀：1381次

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2021年11月22日，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel，含βA-T87Q珠蛋白編碼基因的自體CD34+細胞）的生物制品許可申請（BLA）并授予了優(yōu)先審查：該藥是一種潛在變革性的一次性基因療法，用于治療需要定期輸注紅細胞（RBC）的全部基因型β-地中海貧血（β-thalassemia）成人、青少年、兒童患者。如果獲得批準，Zynteglo將成為美國第一種一次性治療方案，可解決β-地中海貧血的根本遺傳病因,有望提供一種取代標準護理療法（定期RBC輸注+鐵螯合）的治療方案。FDA已指定該BLA的《處方藥用戶(hù)收費法》（PDUFA）目標日期為2022年5月20日。

藍鳥(niǎo)生物首席執行官Andrew Obenshain表示：“FDA受理beti-cel BLA，使我們更接近于提供一次性治療，以解決β-地中海貧血的根本病因，并使患者免于定期輸血。這也是藍鳥(niǎo)生物作為一家獨立的嚴重遺傳病公司的一個(gè)重要里程碑。我們正以良好的紀律和非凡的關(guān)懷向前邁進(jìn)，以履行我們對患者的承諾，并實(shí)現在美國推出3款首創(chuàng )（first-in-class）基因療法的近期目標?！?/p>