兒童生長(cháng)激素缺乏癥新藥！美國FDA批準長(cháng)效生長(cháng)激素Skytrofa(隆培促生長(cháng)素)!

發(fā)布時(shí)間： 2021-08-31 閱讀：1598次

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2021年08月28日 -- Ascendis Pharma公司近日宣布，美國FDA已批準Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd）上市，用于治療一歲以上，體重至少11.5公斤，因內源性生長(cháng)激素（GH）分泌不足而導致生長(cháng)障礙的兒童患者。

作為每周注射一次的針劑，Skytrofa是首個(gè)美國FDA批準的通過(guò)持續釋放，在一周時(shí)間里遞送生長(cháng)激素的產(chǎn)品。

美國FDA的批準是基于3期臨床試驗heiGHt的結果，該試驗是一項隨機、開(kāi)放標簽、活性對照試驗，在161例GHD初治兒童中比較了每周一次Skytrofa與每日一次生長(cháng)激素治療的效果。

在第52周時(shí)，年身高增長(cháng)速度（AHV）的組間差異為0.9 厘米/年（Skytrofa為11.2 厘米/年，每日生長(cháng)激素為10.3 厘米/年）。在本試驗中，Skytrofa達到了AHV非劣效性的主要終點(diǎn)，且安全性相似。