罕見(jiàn)病新藥！美國FDA批準長(cháng)效C5補體抑制劑Ultomiris：治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)兒童和青少年!

發(fā)布時(shí)間： 2021-06-10 閱讀：1780次

分享

2021.6.7--亞力兄制藥（Alexion Pharma）宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準擴大Ultomiris（ravulizumab-cwvz）的使用，納入陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）兒童（一個(gè)月及以上）和青少年患者。

Ultomiris是一種長(cháng)效C5補體抑制劑，能抑制人體免疫系統補體級聯(lián)反應中的C5蛋白，可提供立即、完全、持續的補體抑制作用?，F在，Ultomiris是FDA批準的第一個(gè)也是唯一一個(gè)針對PNH兒童和青少年的藥物。

自2018年首次批準以來(lái)，Ultomiris已迅速成為美國治療PNH成人患者的標準療法。PNH是一種以補體介導的紅細胞破壞為特征的血液疾病，可引起廣泛的衰弱癥狀和并發(fā)癥，包括可發(fā)生在全身的血栓形成，并導致器官損傷和過(guò)早死亡。PNH的癥狀和并發(fā)癥是由于缺乏對補體系統的調節或控制引起的，而補體系統是人體免疫系統的一個(gè)重要組成部分。

Ultomiris旨在抑制補體級聯(lián)反應終端部分的C5蛋白發(fā)揮作用，同時(shí)保留免疫系統其他部分的功能，以抵抗常見(jiàn)病原體和感染。Ultomiris通過(guò)提供即時(shí)、完全、持續的終末補體抑制，減少血管內紅細胞的破壞（血管內溶血和血栓）的風(fēng)險。

此次批準，基于一項3期臨床研究的結果。數據顯示，在18歲以下的兒童和青少年患者中，Ultomiris在治療26周期間有效地實(shí)現了完全C5補體抑制。此外，Ultomiris沒(méi)有報告治療相關(guān)的嚴重不良事件，也沒(méi)有患者在初步評估期間停止治療或經(jīng)歷突破性溶血，后者可能導致致殘或潛在致命的血凝塊。

Ultomiris在兒童和青少年P(guān)NH患者中的療效和安全性與Ultomirs在成人PNH患者臨床研究中已建立的特征一致，代表了真實(shí)臨床環(huán)境中廣泛的PNH患者群體。