囊性纖維化(CF)新藥！美國FDA批準Kalydeco：用于4-6個(gè)月嬰兒，治療疾病根本原因！

發(fā)布時(shí)間： 2020-09-28 閱讀：2021次

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2020年09月26日--Vertex制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Kalydeco（ivacaftor），用于治療4-6個(gè)月大的囊性纖維化（CF）嬰兒患者，具體為：基于臨床和/或體外試驗數據，在囊性纖維化跨膜電導調節子（CFTR）基因中存在至少一個(gè)對Kalydeco治療有反應的CF嬰兒患者。在美國和歐盟，Kalydeco之前已被批準，用于治療≥6個(gè)月的CF患者。

Vertex首席執行官兼總裁Reshma Kewalramani醫學(xué)博士表示：“自從Kalydeco在8年多前首次獲批以來(lái)，我們一直在持續推進(jìn)我們的臨床開(kāi)發(fā)計劃，目標是盡早治療囊性纖維化的根本病因。今天的批準證明了我們與臨床和科學(xué)界一道，為所有可能從我們的藥物中獲益的CF患者做出的不懈努力?！?/p>

此次FDA批準，基于24周3期開(kāi)放標簽安全隊列（ARRIVAL）的數據，該隊列由6名年齡在4個(gè)月到6個(gè)月之間的CF嬰兒組成，他們的CFTR基因存在下列10個(gè)突變中的一個(gè)（G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D或R117H）。這個(gè)隊列顯示了一個(gè)類(lèi)似于在較大的兒童和成人中觀(guān)察到的安全性。

華盛頓大學(xué)醫學(xué)院西雅圖兒童研究所和兒科系Margaret Rosenfeld醫學(xué)博士表示：“早在4個(gè)月大時(shí)就開(kāi)始治療囊性纖維化的根本原因，有潛力改變疾病的進(jìn)程?！?/p>