美國FDA批準FGF23阻斷抗體Crysvita：第一個(gè)治療腫瘤性骨軟化癥(TIO)的藥物！

發(fā)布時(shí)間： 2020-06-29 閱讀：1974次

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2020年06月19日―近日，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Crysvita一個(gè)新的適應癥，用于≥2歲兒科和成人患者，治療腫瘤性骨軟化癥（TIO），TIO是一種罕見(jiàn)的疾病，其特征是腫瘤的發(fā)展會(huì )導致骨骼變弱和軟化。與TIO相關(guān)的腫瘤會(huì )釋放一種肽激素樣物質(zhì)――成纖維細胞生長(cháng)因子23（FGF23），可降低磷酸鹽水平。

FGF23參與調節磷酸鹽水平，磷酸鹽是一種電解質(zhì)，在維持骨骼、細胞產(chǎn)生能量和神經(jīng)功能方面發(fā)揮重要作用。當體內磷酸鹽不足時(shí)，骨骼開(kāi)始軟化和弱化，導致軟骨?。ü趋烂黠@軟化）。

FDA藥物評價(jià)和研究中心普通內分泌學(xué)部代理主任Theresa E.Kehoe醫學(xué)博士表示：“對TIO的治療重點(diǎn)是識別和清除導致疾病的腫瘤。然而，當這不可能的時(shí)候，Crysvita可以幫助增加血液中磷酸鹽的含量。作為FDA批準的第一種治療這種衰弱性疾病的療法，今天的行動(dòng)是為那些無(wú)法發(fā)現或移除腫瘤的TIO患者尋找治療方案的重要一步?！?/p>