國產(chǎn)抗BCMA CAR-T細胞療法！科濟生物CT053獲美國FDA孤兒藥資格，治療多發(fā)性骨髓瘤！

發(fā)布時(shí)間： 2019-08-30 閱讀：2493次

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近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其抗BCMA CAR-T細胞療法CT053治療多發(fā)性骨髓瘤（BCMA）的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。

孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，而罕見(jiàn)病是一類(lèi)發(fā)病率極低的疾病的總稱(chēng)，又稱(chēng)“孤兒病”。在美國，罕見(jiàn)病是指患病人群少于20萬(wàn)的疾病類(lèi)型。在研藥物獲得孤兒藥資格（ODD）認定后，藥企有資格獲得罕見(jiàn)病藥物研發(fā)方面的各種激勵措施，包括藥物獲批上市后為期7年的市場(chǎng)獨占期。

科濟生物創(chuàng )始人、首席執行官和首席科學(xué)官李宗海博士表示：“FDA的孤兒藥資格認定是持續開(kāi)發(fā)和商業(yè)化抗BCMA CAR-T細胞療法CT053進(jìn)程中的一個(gè)重要監管里程碑。CT053在中國的一項探索性I期臨床研究中已顯示出卓越的效力。24例復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者中有19例顯示完全緩解，完全緩解率達79.2%。重要的是，沒(méi)有觀(guān)察到3級或更高級別的細胞因子釋放綜合征（CRS）事件?！?/p>